Berotralstat (BCX7353) è un nuovo farmaco, inibitore della callicreina, somministrabile per os, utile per la profilassi per gli attacchi di angioedema ereditario. Il farmaco è stato registrato sia da FDA e EMA. Questo lavoro di ME Manning e JE Kaskin, analizza i risultati degli studi di fase 2 e 3 (APeX-1, APeX-2, APeX-S e APeX-J che hanno portato alla registrazione del farmaco. L’analisi di questi studi dimostra l’efficacia del farmaco nel ridurre la frequenza degli attacchi nei pazienti con angioedema ereditario che, quindi, ricorrono a meno farmaci per il trattamento on demand; il farmaco, inoltre, è stato tollerato in questi studi, con minimi effetti collaterali di tipo gastrointestinale.
Se i risultati degli studi APeX saranno confermati nella pratica clinica routinaria, il farmaco si dimostrerà una valida innovazione nella profilassi degli attacchi acuti di angioedema, avendo anche il vantaggio di non richiedere la somministrazione per via parenterale.